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CRISPR基因编辑疗法对人类疗效首次证明
2021-06-29 科技日报

  美国Intellia Therapeutics企业(NTLA)和再生元企业的科学家在最新一期《新英格兰医学杂志》上撰文称,治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在Ⅰ期临床试验中取得积极结果:单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白(TTR)水平平均下降87%,最大可达96%。这是首批支撑体内CRISPR疗法安全性和效果的临床数据,有望开启医学新时代。

  由于TTR基因发生特定突变,ATTR患者的神经和心脏等组织内会产生错误折叠的TTR并不断积聚,危及生命。而NTLA-2001是一款在体内进行基因编辑的创新疗法,利用非病毒脂质纳米颗粒(LNP)递送,通过降低血清中TTR的浓度来治疗ATTR。

  经过体内外研究后,NTLA-2001首次被用于ATTR患者的体内基因编辑。在Ⅰ期临床试验中,有6名ATTR患者接受了这一基因编辑疗法,其中3名接受剂量为0.1mg/kg的NTLA-2001治疗,另外3名接受剂量为0.3mg/kg的NTLA-2001的治疗。

  接受治疗第28天的检测显示,NTLA-2001能够降低患者血清中的TTR水平,而且,剂量越高效果越明显:0.1mg/kg剂量组TTR平均下降52%(47%—56%);0.3mg/kg剂量组平均下降87%(80%—96%)。而且,NTLA-2001表现出良好的安全性,没有发现严重不良事件和肝脏问题。

  研究人员指出,与之形成对比的是,目前治疗伴有多发性神经病的ATTR患者的标准疗法通常只能将TTR水平降低80%,而且患者需要长期接受治疗。

  此外,研究人员表示,体内CRISPR基因编辑系统令人担心的一点是,基因编辑系统可能会对靶点序列以外的基因组序列进行编辑,从而引入有害突变——所谓“脱靶效应”,但实验结果显示,治疗剂量的NTLA-2001并未产生“脱靶效应”。

  NTLA总裁兼首席实行官约翰·雷纳德博士说:“这些临床数据首次表明,大家可能通过单次静脉注射CRISPR系统,在患者体内精准编辑靶细胞,从而治疗遗传疾病,为使用这一疗法治疗其他遗传疾病打开了大门。”

  美国生物制药网站指出,尽管这是一个令人鼓舞的证明,但这些初步数据还没有回答CRISPR面临的许多最紧迫的问题:目前尚不清楚研究人员观察到的效果会持续多久,也不清楚随着更多患者接受治疗,效果是否会有所不同,此外,基因编辑的长期安全后果也不得而知。

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